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首次尝试:基因治疗为重度耳聋儿童恢复听力
位于波士顿的Akouos和Decibel Therapeutics公司已开展临床试验,旨在恢复因OTOF基因变异引发的遗传性耳聋儿童的听力。法国的Sensorion公司也正计划在欧洲进行类似的研究。这些公司试图通过基因治疗,将OTOF基因的正常版本引入内耳,此治疗预期只需进行一次便可产生长久效果。遗传性因素导致50%-60%的婴儿听力丧失,其中约8%是因OTOF基因突变引起的。在美国、英国、德国、…- 10
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